Zolgensma Negado Pelo SUS ou Plano de Saúde: Como Conseguir o Medicamento de Alto Custo Para AME

Introdução

O Zolgensma é um dos medicamentos mais inovadores e caros já desenvolvidos para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma condição genética rara e progressiva que afeta recém-nascidos e crianças pequenas. Reconhecido como uma revolução na medicina, seu custo pode ultrapassar R$ 6,5 milhões por dose. Apesar de sua eficácia comprovada, muitos planos de saúde e o SUS têm negado o fornecimento do Zolgensma, obrigando pais e responsáveis a buscar alternativas legais.

Neste conteúdo completo, você entenderá:

• O que é o Zolgensma e para que serve;

• Por que o SUS e os planos de saúde negam o medicamento;

• Como conseguir o Zolgensma pela Justiça;

• Quais documentos são necessários;

• Jurisprudências e decisões favoráveis a pacientes.

Imagem ilustrativa de frascos de medicamentos e comprimidos. Foto por Freepik – www.freepik.com

O Que é o Medicamento Zolgensma?

Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) é uma terapia gênica de dose única, aprovada pela Anvisa, para o tratamento de AME tipo 1 — a forma mais grave da doença. Diferentemente de tratamentos paliativos, ele atua diretamente na causa genética da AME, oferecendo uma perspectiva real de melhora funcional.

Por que o Zolgensma é considerado um medicamento de alto custo?

Seu preço gira em torno de R$ 6,5 milhões, devido à complexidade da produção e à sua aplicação única que substitui tratamentos contínuos. Por isso, está classificado como medicamento de alto custo, o que, infelizmente, leva à sua constante negativa de cobertura.

Para Que Serve o Zolgensma?

O Zolgensma é indicado para tratar a AME tipo 1, condição que atinge os neurônios motores, causando fraqueza muscular progressiva e risco de falência respiratória. O medicamento é recomendado para:

• Bebês com diagnóstico confirmado por exame genético;

• Crianças com até 2 anos de idade;

• Pacientes que ainda não desenvolveram sequelas irreversíveis.

Ao inserir uma cópia funcional do gene SMN1, o tratamento restaura a produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.

Como Funciona o Zolgensma no Organismo?

A aplicação é feita de forma intravenosa, em dose única. O vírus vetorial transporta o gene funcional até as células do paciente, promovendo a produção contínua da proteína SMN e interrompendo a progressão da doença. Os resultados incluem:

• Melhora na mobilidade e postura;

• Redução da dependência de ventilação mecânica;

• Aumento da expectativa e qualidade de vida.

Como Conseguir o Zolgensma Pelo SUS?

Embora o SUS ainda não forneça o Zolgensma de forma automática, muitas famílias têm conseguido o medicamento por via judicial.

Etapas para solicitar o medicamento pelo SUS:

1. Consulta médica com especialista;

2. Laudo detalhado com diagnóstico genético e urgência do tratamento;

3. Exames e documentos médicos atualizados;

4. Solicitação formal na Secretaria de Saúde;

5. Em caso de negativa, ação judicial com pedido de liminar.

 

Zolgensma Negado Pelo Plano de Saúde: É Legal?

Não. Mesmo com a ausência do medicamento no Rol da ANS, a Justiça tem entendido que a negativa de cobertura do Zolgensma fere o direito à saúde.

Argumentos usados pelos planos de saúde:

• Medicamento não consta no Rol da ANS;

• Tratamento considerado experimental;

• Alto custo como justificativa para recusa.

Contra-argumentos jurídicos válidos:

• O Rol da ANS é exemplificativo, não limitador;

• A prescrição médica prevalece sobre cláusulas contratuais;

• O custo elevado não justifica o risco à vida do paciente.

Como Garantir o Zolgensma Judicialmente?

Muitos pacientes já conseguiram o fornecimento do Zolgensma após decisão judicial, inclusive com liminares concedidas em poucos dias.

Documentos para ingressar com ação:

• Prescrição médica fundamentada;

• Laudo genético e exames recentes;

• Negativa formal do SUS ou do plano;

• Três orçamentos do medicamento;

• Comprovantes de renda ou hipossuficiência.

Com esses documentos, um advogado especializado em Direito à Saúde pode preparar uma ação judicial sólida e estratégica.

Jurisprudência: Decisões Favoráveis ao Zolgensma

• TJSP: Plano de saúde foi condenado a custear o Zolgensma integralmente após negativa injustificada.

• TRF6: Determinou que o SUS fornecesse o medicamento a irmãs gêmeas com AME tipo 1, diante da urgência do caso.

As decisões demonstram que o Judiciário reconhece a gravidade da AME e a eficácia do tratamento com Zolgensma, garantindo o fornecimento mesmo fora das diretrizes da ANS.

Perguntas Frequentes Sobre Zolgensma

1. O Zolgensma cura a AME?
Não há cura, mas o medicamento impede a progressão da doença e melhora a mobilidade.

2. Até que idade pode ser aplicado?
Recomendado para crianças de até 2 anos com diagnóstico confirmado.

3. O plano pode recusar a cobertura?
Pode recusar, mas a Justiça frequentemente obriga o fornecimento.

4. O SUS oferece o Zolgensma?
Não de forma automática, mas já há precedentes judiciais favoráveis ao fornecimento.

Conclusão: Zolgensma é Direito de Quem Precisa

O Zolgensma representa esperança para milhares de famílias, mas seu custo elevado torna urgente a atuação jurídica. Tanto o SUS quanto os planos de saúde podem ser obrigados a fornecer o medicamento, desde que haja prescrição médica fundamentada.

A Justiça brasileira tem reconhecido com frequência o direito dos pacientes ao acesso a medicamentos de alto custo. Com o apoio jurídico adequado e a documentação correta, muitos pacientes já conseguiram garantir seus tratamentos com decisões rápidas e eficazes. Buscar orientação especializada é um passo fundamental para conquistar esse direito com segurança e assertividade.

Se você está enfrentando uma negativa de cobertura, entre em contato com uma advogada especialista em Direito à Saúde para avaliar o seu caso e iniciar as medidas legais necessárias para garantir o seu tratamento.