Introdução
O Zolgensma é um dos medicamentos mais inovadores e caros já desenvolvidos para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma condição genética rara e progressiva que afeta recém-nascidos e crianças pequenas.
Reconhecido como uma revolução na medicina, seu custo pode ultrapassar R$ 6,5 milhões por dose. Apesar de sua eficácia comprovada, muitos planos de saúde e o SUS têm negado o fornecimento do Zolgensma, obrigando pais e responsáveis a buscar alternativas jurídicas.
O que é o medicamento Zolgensma?
Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) é uma terapia gênica de dose única, aprovada pela Anvisa, para o tratamento de AME tipo 1, a forma mais grave da doença. Diferentemente de tratamentos paliativos, ele atua diretamente na causa genética da AME, oferecendo uma perspectiva real de melhora funcional.
Por que o Zolgensma é considerado um medicamento de alto custo?
Seu preço gira em torno de R$ 6,5 milhões, devido à complexidade da produção e à sua aplicação única que substitui tratamentos contínuos. Por isso, está classificado como medicamento de alto custo, o que, infelizmente, leva à sua constante negativa de cobertura.
Sem condições de arcar com o medicamento?
Para que serve o Zolgensma?
O Zolgensma é indicado para tratar a AME tipo 1, condição que atinge os neurônios motores, causando fraqueza muscular progressiva e risco de falência respiratória. O medicamento é recomendado para:
- Bebês com diagnóstico confirmado por exame genético;
- Crianças com até 2 anos de idade;
- Pacientes que ainda não desenvolveram sequelas irreversíveis.
Ao inserir uma cópia funcional do gene SMN1, o tratamento restaura a produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
Como funciona o Zolgensma no organismo?
A aplicação é feita de forma intravenosa, em dose única. O vírus vetorial transporta o gene funcional até as células do paciente, promovendo a produção contínua da proteína SMN e interrompendo a progressão da doença. Os resultados incluem:
- Melhora na mobilidade e postura;
- Redução da dependência de ventilação mecânica;
- Aumento da expectativa e qualidade de vida.
Como conseguir o Zolgensma pelo SUS?
Embora o SUS ainda não forneça o Zolgensma de forma automática, muitas famílias têm conseguido o medicamento por via judicial.
Etapas para solicitar o medicamento pelo SUS:
- Consulta médica com especialista;
- Laudo detalhado com diagnóstico genético e urgência do tratamento;
- Exames e documentos médicos atualizados;
- Solicitação formal na Secretaria de Saúde;
- Em caso de negativa, ação judicial com pedido de liminar.
Zolgensma negado pelo plano de saúde: é legal?
Não. Mesmo com a ausência do medicamento no Rol da ANS, a Justiça tem entendido que a negativa de cobertura do Zolgensma fere o direito à saúde.
Argumentos usados pelos planos de saúde:
- Medicamento não consta no Rol da ANS;
- Tratamento considerado experimental;
- Alto custo como justificativa para recusa.
Contra-argumentos jurídicos válidos:
- O Rol da ANS é exemplificativo, não limitador;
- A prescrição médica prevalece sobre cláusulas contratuais;
- O custo elevado não justifica o risco à vida do paciente.
Como solicitar o Zolgensma judicialmente?
Muitos pacientes já conseguiram o fornecimento do Zolgensma após decisão judicial, inclusive com liminares concedidas em poucos dias.
Documentos para ingressar com ação:
- Prescrição médica fundamentada;
- Laudo genético e exames recentes;
- Negativa formal do SUS ou do plano;
- Três orçamentos do medicamento;
- Comprovantes de renda ou hipossuficiência.
Com esses documentos, um advogado especializado em Direito à Saúde pode preparar uma ação judicial sólida e estratégica.
STF garante direito ao Zolgensma para criança com doença rara
Em 31 de janeiro de 2025, o Supremo Tribunal Federal (STF), com relatoria do ministro Gilmar Mendes, manteve uma decisão que garante o fornecimento do Zolgensma para uma criança com AME tipo 2, mesmo sem incorporação pelo SUS.
A Corte entendeu que a negativa administrativa não justifica a negativa judicial, especialmente diante da evidência científica da eficácia e segurança do medicamento antes dos dois anos de idade. Além disso, o ministro solicitou que a Conitec reavalie a incorporação do Zolgensma ao SUS, estendendo sua cobertura para pacientes de até 24 meses.
Jurisprudência: decisões favoráveis ao Zolgensma
- TJSP: Plano de saúde foi condenado a custear o Zolgensma integralmente após negativa injustificada.
- TRF6: Determinou que o SUS fornecesse o medicamento a irmãs gêmeas com AME tipo 1, diante da urgência do caso.
As decisões demonstram que o Judiciário reconhece a gravidade da AME e a eficácia do tratamento com Zolgensma, garantindo o fornecimento mesmo fora das diretrizes da ANS.
Sem condições de arcar com o medicamento?
Perguntas frequentes sobre Zolgensma
O Zolgensma cura a AME?
Não existe cura definitiva, mas o medicamento interrompe a progressão da doença e melhora significativamente a mobilidade e a qualidade de vida.
Até que idade o Zolgensma pode ser aplicado?
O tratamento é recomendado para crianças de até 2 anos com diagnóstico confirmado de AME tipo 1 e sem sequelas irreversíveis.
O plano de saúde pode recusar a cobertura do Zolgensma?
Pode tentar recusar, mas a Justiça frequentemente obriga o fornecimento, considerando que a prescrição médica e o direito à saúde prevalecem sobre cláusulas contratuais.
O SUS oferece o Zolgensma?
Não de forma imediata, mas já existem diversas decisões judiciais determinando que o SUS forneça o medicamento em casos de urgência.
Qual é o custo do Zolgensma no Brasil?
O preço do Zolgensma pode ultrapassar R$ 6,5 milhões por dose, valor que inviabiliza o pagamento direto pelas famílias sem apoio judicial.
O que fazer quando o plano de saúde ou o SUS nega o medicamento?
O ideal é guardar a negativa formal, reunir relatórios médicos completos e procurar um advogado especializado para ingressar com ação judicial com pedido de liminar.
A Justiça já obrigou planos e o SUS a fornecerem o Zolgensma?
Sim. Existem várias decisões confirmando o fornecimento do medicamento de alto custo tanto por planos de saúde quanto pelo SUS.
É possível pedir reembolso se a família pagar pelo medicamento?
Sim. Caso o paciente precise arcar com o custo do Zolgensma, é possível ingressar na Justiça pedindo o reembolso integral do valor. Porém, existem regras importantes antes de comprar, consulte um advogado especialista.
Conclusão: Zolgensma é direito de quem precisa
O Zolgensma representa esperança para milhares de famílias, mas seu custo elevado torna urgente a atuação jurídica. Tanto o SUS quanto os planos de saúde podem ser obrigados a fornecer o medicamento, desde que haja prescrição médica fundamentada.
A Justiça brasileira tem reconhecido com frequência o direito dos pacientes ao acesso a medicamentos de alto custo. Com o apoio jurídico adequado e a documentação correta, muitos pacientes já conseguiram garantir seus tratamentos com decisões rápidas e eficazes. Buscar orientação especializada é um passo fundamental para conquistar esse direito com segurança e assertividade.
Se você está enfrentando uma negativa de cobertura, entre em contato com uma advogada especialista em Direito à Saúde para avaliar o seu caso e iniciar as medidas legais necessárias para garantir o seu tratamento.
